疫苗前所未有的功效重新

mekidam512@miql

сообщение изменено mekidam512@miql в 2023-7-20 13:00

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状病毒病 (COVID-19) 的新型疫苗的最重要和最有效的手段。这些激发了人们对基于 RNA 的疗法的兴趣， 在这里，过 ApoE 受体进入肝细胞58。一旦释放到细胞质中，patisiran 就会被加载到 RISC 中并与野生型和突变型 TTR mRNA 的 3' 非翻译区 (UTR) 结合，从而抑制 TTR 蛋白翻译并总体减少淀粉样蛋白沉积（图 1）。4b）。 Givosiran 是美国 FDA 批准的第二个 siRNA，用于治疗急性肝卟啉症59。这种罕见疾病是由血浆氨基乙酰丙

酸 (ALA) 和胆色素原 (PBG) 水平升高引起的，这两种物质国家电子邮件列表都是血红素生物合成途径的中间体60。Givosiran靶向ALA合酶1之一是其作用非常持久，数据显示，即使单剂量的 inclisiran 也会介导 PCSK9 表达的持续下降，从而降低 LDL 水平超过六个月41。这种给药周期的缩短可以提高依从性、降低成本并降低毒性，凸显了此类疗法的另一个关键优势。 越

来越多的证据表明，基于 siRNA 的疗法可能还有其他用途，这解释了为什么它仍然是一个高度活跃的研究领域。鉴于这些例子，我们预计未来临床实践中基于 siRNA 的疗法将会越来越多。 适体 适体是设计用于结合特定蛋白质以调节其功能的核酸构建体（图5a）。迄今为止，只有一种基于RNA的适配体药物（适配体通过